Abeona Therapeutics erhält Genehmigung für die Einleitung einer klinischen Phase-3-Schlüsselstudie zur Beurteilung der Gentherapie EB-101 bei rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB)

FDA hebt Studienunterbrechung auf; Unternehmen kann mit der VIITAL™-Studie fortfahren

Das Unternehmen startet die Studie voraussichtlich im ersten Quartal 2020

Als primärer Endpunkt wurde der Anteil der Wunden mit einer Wundheilung von über 50 % nach drei Monaten ggü. den Kontrollwunden bestätigt

Der Großteil der potenziellen Studienteilnehmer hat das Pre-Screening durchlaufen

NEW YORK und CLEVELAND, Dec. 10, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integriertes führendes Unternehmen im Bereich Gen- und Zelltherapien gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) die von ihr angeordnete Studienunterbrechung aufgehoben und die Genehmigung zur Fortsetzung der VIITAL™- Studie erteilt hat. In dieser klinischen Phase-3-Schlüsselstudie wird die Wirksamkeit von EB-101 bei der Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) untersucht. Die FDA hob die Unterbrechung der klinischen Studie auf, nachdem das Unternehmen zusätzliche Datenpunkte in Bezug auf die Stabilität von EB-101 beim Transport an die Prüfzentren eingereicht hatte. Abeona beginnt mit der VIITAL™-Studie voraussichtlich im ersten Quartal 2020.

„Das Team von Abeona hat hart daran gearbeitet, die Fragen der FDA schnell und umfassend zu beantworten, damit wir mit unserer Phase-3-Schlüsselstudie zu EB-101 fortfahren können“, sagte João Siffert, M.D., Chief Executive Officer von Abeona. „Angesichts der kürzlich veröffentlichten Langzeitdaten aus dem Nachbeobachtungszeitraum unserer Phase-1/2-Studie sind wir zuversichtlich, dass mit EB-101 eine dauerhafte Heilung großer, chronischer Wunden, an denen viele RDEB-Patienten leiden, erzielt werden kann. Unser Fokus liegt jetzt auf dem Beginn der VIITAL™-Studie im ersten Quartal 2020. Die erfolgreiche Errichtung und Qualifizierung einer modernen GMP-Produktionsanlage ist ebenfalls ein wichtiger Meilenstein, um das neue Produkt Patienten zugänglich zu machen, die dringend eine wirksame Behandlung benötigen.“

Die Daten aus dem Nachbeobachtungszeitraum von zwei bis fünf Jahren einer von der Stanford University durchgeführten klinischen Phase-1/2-Studie zu EB-101 zeigten, dass die genkorrigierte Zelltherapie bei RDEB-Patienten eine dauerhafte Wundheilung erzielte, auch bei sehr großen, besonders schwierigen Wunden, die bei diesen Patienten am meisten auftreten.

Über die VIITAL™-Studie
Die VIITAL™-Phase-3-Studie ist eine multizentrische, randomisierte klinische Studie zur Beurteilung von EB-101 bei 10 bis 15 RDEB-Patienten. Es werden insgesamt etwa 30 chronische Wundareale behandelt. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der Wunden mit einer Wundheilung von über 50 % nach drei Monaten, verglichen mit unbehandelten Wundarealen desselben Patienten.  Zu den sekundären Endpunkten gehören der Gesamteindruck des Patienten hinsichtlich Schmerzveränderungen ab Studienbeginn sowie sonstige Patientenberichte zu Schmerzen beim Verbandwechsel, den Schmerzfolgen und der körperlichen Funktion.

Über EB-101
EB-101 ist eine autologe genkorrigierte Zelltherapie in der Spätphase der klinischen Entwicklung zur Behandlung von rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), einer seltenen Bindegewebskrankheit ohne zugelassene Therapie. Die Behandlung mit EB-101 umfasst die Anwendung von Gentransfer, um COL7A1-Gene in die eigenen Hautzellen des Patienten (Keratinocyten) zu schleusen und diese dann dem Patienten zurückzutransplantieren, um eine normale Typ-VII-Kollagenexpression zu ermöglichen und die Wundheilung zu erleichtern. In den USA wurde Abeona der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin), Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie) und Rare Pediatric (seltene pädiatrische Erkrankung) für EB-101 zuerkannt. Außerdem hat EB-101 in den USA und in der EU den Orphan-Drug-Status (Status für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten).

Über rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa
Die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa oder RDEB ist eine seltene Bindegewebskrankheit. Die Erkrankung ist durch schwere Wunden der Haut gekennzeichnet, die Schmerzen verursachen und zu systemischen Komplikationen führen können und infolgedessen die Lebenserwartung und -qualität beeinträchtigen. Patienten mit RDEB haben einen Defekt im COL7A1-Gen, wodurch sie kein Typ-VII-Kollagen produzieren können, das zur Verankerung der epidermalen und dermalen Strukturen der Haut erforderlich ist. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für RDEB.

Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3. Zu seinen vorklinischen Produktkandidaten zählt ABO-401, der die neue AAV-Vektorplattform AIM™ für die Behandlung aller Mutationen des CFTR-Gens nutzt. Abeona hat zwanzig regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind. Zu diesen Aussagen gehören Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens, einschließlich deren Zeitplan und Erfolg, über die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens, darüber, dass mit EB-101 eine dauerhafte Heilung großer chronischer Wunden, an denen viele RDEB-Patienten leiden, erzielt werden kann, über zukünftige regulatorische Interaktionen mit den Zulassungsbehörden sowie über die Ziele und Aussichten des Unternehmens. Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie „könnte“, „wird/werden“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“ und ähnliche Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen. Hierzu gehören zum Beispiel das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden.  Soweit nicht anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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